Nieuwe innovatieve geneesmiddelen hebben veel waarde toegevoegd in de gezondheidszorg en daar plukken patiënten elke dag de vruchten van. Alle reden dus om ruimte te creëren voor ‘waardevolle innovaties’. In dit bericht gebruik ik die term voor geneesmiddelen met een zo groot mogelijke effectiviteit en veiligheid.
Toch zie je dat in de Nederlandse praktijk de ruimte beperkt wordt, zeker in de eerste jaren na registratie. Ik zie ruwweg twee redenen waarom dat gebeurt:
- De vaak (relatief) hoge kosten van nieuwe geneesmiddelen. Mijn mening hierover zal ik in een toekomstig bericht geven, maar ik vind in ieder geval dat alleen de politiek het recht heeft om grenzen te stellen aan kosteneffectiviteit en kostenbeslag.
- De onzekerheid over de (relatieve) effectiviteit en veiligheid van nieuwe geneesmiddelen.
Dat er bij nieuwe geneesmiddelen vaak sprake is van onzekerheid, beschouw ik als een feit en voor een groot deel als een onvermijdelijk feit. Als je namelijk alle onzekerheid wilt uitbannen voor je nieuwe geneesmiddelen gaat toepassen in de praktijk, heeft dat tot gevolg dat het bijna onmogelijk wordt om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen. Dat wil ik illustreren aan de hand van enkele voorbeelden:
- Natuurlijk zou iedereen graag zien dat je op voorhand weet of er ernstige bijwerkingen met een lage frequentie zijn, zodat je daar later niet onaangenaam door verrast wordt. Maar dan zou je zoveel meer patiënten moeten opnemen in het registratie onderzoek, dat de benodigde investering explosief toeneemt.
- Uiteraard is het belangrijk om te weten of een positief effect op een surrogaatparameter (zoals een cardiovasculaire risicofactor) ook leidt tot een positief effect op de klinische uitkomsten waar je het allemaal voor doet (zoals overleving). Om dat te bewijzen, zou het registratie onderzoek vele jaren langer moeten duren.
- Vanzelfsprekend wil iedereen weten of de effectiviteit en veiligheid zoals gevonden in de gecontroleerde setting van het klinisch onderzoek, overeenkomt met de effectiviteit en veiligheid in de praktijk. Deze kennis kun je per definitie pas in de praktijk ontdekken.
Betekent deze onzekerheid dat je nieuwe middelen daarom sowieso maar niet moet inzetten? Nee! Of dat je dan maar moet doen alsof die onzekerheid niet bestaat? Nee! Zoals zo vaak, vraagt dit een genuanceerde aanpak met allereerst de vraag wat je kunt doen om de onzekerheid zo snel mogelijk te reduceren en daarnaast de vraag hoe je ondertussen omgaat met de onzekerheid die er nog is. Twee onderwerpen waar ik zeker nog verder op in zal gaan in toekomstige berichten!